Mengikut pakar-pakar ini dalam edisi Rabu edisi Rabu 'Perubatan Translasional Perubatan', ia terdiri daripada rawatan satu dos di mana cerebellum dalam otak tikus tumbuh ke saiz normal.
Para saintis memberi amaran bahawa penggunaan sebatian, molekul kecil yang dikenali sebagai antagonis laluan Sonic Hedgehog, belum ditunjukkan selamat untuk merawat orang dengan sindrom Down tetapi mereka percaya eksperimen mereka menjanjikan untuk pembangunan. ubat yang serupa.
"Kebanyakan orang dengan sindrom Down mempunyai cerebellum yang kira-kira 60 peratus daripada saiz normal, " kata Roger Reeves, seorang profesor di Institut Perubatan Genetik McKusick-Nathans di Sekolah Perubatan Johns Hopkins. "Kami merawat tikus dengan Down syndrome dengan kompaun yang kami fikir dapat menormalkan pertumbuhan otak dan ia berfungsi dengan baik. Apa yang tidak kita harapkan adalah kesan pembelajaran dan ingatan, yang biasanya dikawal oleh hippocampus, bukan cerebellum, "jelasnya.
Reeves telah mendedikasikan kerjayanya untuk mengkaji Down syndrome, suatu keadaan yang berlaku apabila orang mempunyai tiga salinan kromosom 21, bukannya dua yang biasa. Akibat daripada "trisomi" ini, orang yang mengalami Sindrom Down mempunyai salinan tambahan lebih daripada 300 gen yang ditempatkan dalam kromosom tersebut, yang membawa kepada kecacatan intelektual, ciri-ciri wajah ciri dan kadang-kadang masalah jantung dan kesan lain. Mengenai kesihatan Oleh kerana keadaan itu melibatkan begitu banyak gen, perkembangan rawatannya, menurut pengkaji ini, merupakan "cabaran" yang hebat.
Untuk eksperimen semasa, Reeves dan rakannya menggunakan tikus yang diubahsuai secara genetik untuk mendapatkan salinan tambahan kira-kira setengah daripada gen yang terdapat pada kromosom manusia 21. Tikus mempunyai banyak ciri yang serupa dengan orang-orang dengan sindrom Down, termasuk cerebellum yang agak kecil dan kesukaran pembelajaran dan mengingati bagaimana menavigasi ruang yang biasa.
Berdasarkan eksperimen terdahulu mengenai bagaimana sindrom Down mempengaruhi perkembangan otak, para penyelidik cuba memancarkan rangkaian peristiwa biokimia yang dikenali sebagai laluan Sonic Hedgehog (dikenali sebagai landak) yang mencetuskan pertumbuhan dan pembangunan. Mereka menggunakan sebatian, antagonis laluan Sonic Hedgehog, yang boleh melakukannya.
Kompaun itu disuntik ke dalam tikus dengan Sindrom Down hanya sekali, pada hari kelahiran, sementara otak mereka terus berkembang. "Kami telah berjaya menormalkan pertumbuhan cerebellum sehingga dewasa dengan suntikan tunggal, " kata Reeves.
Walau bagaimanapun, pasukan penyelidikan melangkaui ukuran cerebellum, mencari perubahan tingkah laku. "Membuat haiwan mensintesis kompaun dan meneka dos yang betul adalah sangat sukar dan memerlukan masa yang lama supaya kami ingin mendapatkan sebanyak mungkin data dari percubaan, " kata Reeves.
Pasukan membandingkan tikus yang dirawat terhadap tikus tanpa rawatan untuk sindrom Down dan tikus yang normal, mengesan bahawa haiwan yang disuntik dengan sebatian itu melakukan ujian maze air, iaitu, mereka berorientasikan ruang yang biasa, Sama seperti biasa.
Reeves berkata lebih banyak penyelidikan diperlukan untuk mengetahui dengan tepat mengapa rawatan itu berfungsi, kerana sel-sel tertentu dalam hippocampus, yang diketahui terlibat dalam pembelajaran dan dipengaruhi oleh Down syndrome, kekal tidak berubah selepas rawatan dengan agonis. Sonic Hedgehog Penyelidik ini melancarkan idea bahawa rawatan meningkatkan pembelajaran dengan memperkuat komunikasi antara cerebellum dan hippocampus.
Bagi kemungkinan bahawa sebatian itu berubah menjadi dadah untuk manusia, Reeves mengatakan bahawa masalahnya adalah bahawa perubahan rantaian peristiwa biologi yang penting seperti Sonic Hedgehog mungkin akan mempunyai banyak kesan yang tidak diingini di seluruh badan, seperti peningkatan risiko kanser dengan mengaktifkan pertumbuhan yang sesuai.
Tetapi sekarang pasukan telah melihat potensi strategi ini, cara yang lebih spesifik untuk keselamatan akan dicari untuk memanfaatkan kuasa Sonic Hedgehog dalam cerebellum. Sekalipun pasukannya berjaya membangunkan ubat yang berguna secara klinikal, Reeves memberi amaran bahawa ia tidak akan menjadi "penawar" untuk kesan pembelajaran dan memori yang berkaitan dengan sindrom Down. "Down syndrome sangat kompleks. Pelbagai pendekatan diperlukan, " katanya menyimpulkan.
Sumber: www.DiarioSalud.net
